Доктора из американского Государственного института диабета и болезней пищеварительного тракта и почек (NIDDK) смогли вылечить 9 из 10 взрослых пациентов с серповидно-клеточной анемией (sickle-cell disease), тяжкой наследной болезнью, ранее считавшейся неизлечимой.
Для серповидно-клеточной анемии приемлимо изменение формы эритроцитов: костный мозг сформировывает клеточки не округлые (как обычно), а похожие на месяц (серп). В конечном итоге у человека развиваются анемия (нехватка гемоглобина) и гипоксия тканей, сосуды блокируются, появляются болевые чувства.
Ранее болезнь пробовали вылечить с помощью трансплантации. Но метод помогал только детям, которые еще лучше переносили уничтожение родных клеток костного мозга.
Взрослым такое было уже не по плечу. А если и удавалось преодолеть это препятствие, у пациентов появлялась реакция «трансплантат против обладателя» (graft-versus-host disease — GVHD). В процессе этого процесса донорские клетки нападали и уничтожали другие ткани больного.
Джон Тисдейл (John Tisdale) придумал, как решить обе сложности. Он и его коллеги не стали использовать «тяжкие» лекарства для уничтожения родных клеток пациентов, а только немного облучили всё тело десятерых взрослых больных. Так учёные вроде бы расчистили место под новые клетки.
Примерно за неделю до трансплантации донорских клеток клиентам выдали лекарство, разрушающее все циркулирующие в крови лейкоциты, которые могли бы проблема на «новичков». У родных братьев и сестёр больных были взяты особые стволовые клетки, которые способны дифференцироваться в все типы клеток крови. Донорские клетки ввели в кровь испытуемых, вышла типичная смесь.
В конечном итоге у 9 из 10 пациентов полностью закончилась выработка серповидных эритроцитов. Не считая того, возросло содержание гемоглобина, прошла анемия. чтоб подавить GVHD, больным также выдали лекарство, которое провоцирует возникновение некоторых видов Т-лимфоцитов, подавляющих иммунный ответ, как со стороны родных, так и со стороны трансплантированных клеток.
«Простота, низкая токсичность и высокая эффективность способа позволяют использовать его в большинстве центров трансплантации», — подводят итог учёные в пресс-релизе института.
Но с ними не совершенно согласен Крис Мэйсон (Chris Mason), биолог из университетского института Лондона. «Непременно, это прорыв в лечении серповидно-клеточной анемии, — говорит он, — но возможность использования способа определяется наличием хорошего реанимационного отделения, подходящего пациенту сразу после операции». Другими словами бедные страны, где болезнь более распространена, вероятнее всего, не получат никакой выгоды от этой разработки.
Ещё одним препятствием к осуществлению исцеления является отсутствие близких родственников или доноров с подходящим типом крови. Можно, естественно, с помощью способов генной инженерии сделать здоровые стволовые клетки из тканей самого пациента (и позднее вживлять их). Практически, так уже пробовали поступать и было подтверждено, что способ работает на мышах, но применительно к человеку исследования пока ещё продолжаются.