Согласно действующему законодательству, обеспечение лекарствами пациентов с редчайшими заболеваниями осуществляется за счет средств регионального бюджета. Но на самом деле нездоровым приходится добиваться нужных фармацевтических средств через трибунал.
В ряде регионов не только отказываются обеспечивать больных лекарствами, но даже не включают их в федеральный регистр больных с орфанными (редчайшими) заболеваниями. Об этом сказала на пресс-конференции президент Государственной ассоциации организаций больных редчайшими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова. «Сложилась очень тяжкая ситуация с обеспечением лекарствами пациентов с орфанными заболеваниями. Такая же грустная ситуация с формированием регистров больных с редчайшими заболеваниями», — а именно произнесла она.
В Рф редчайшими числятся заболевания, которые встречаются менее чем у 10 человек на 100 тыщ населения. Приблизительно 10 тыщ россиян мучаются такими заболеваниями, приблизительно 6 тыщ из их — это детки. В стране есть регистр из 24 орфанных заболеваний. Цена исцеления пациентов с такими диагнозами может достигать 30 и больше миллионов рублей в год на человека. По действующему законодательству, обеспечение лекарствами пациентов с такими заболеваниями осуществляется за счет средств регионального бюджета. Но часто нездоровым приходится отстаивать свои права на актуально нужные лекарства в суде. «Проводя мониторинг, мы узнали более накладные для регионов заболевания — это пароксизмальная ночная гемоглобинурия (болезнь крови), это атипичный гемолитико-уремический синдром (характеризуется механической гемолитической анемией, тромбоцитопенией и поражением почек) и мукополисахаридоз различных типов (болезнь соединительной ткани, которые приводят к различным недостаткам костной, хрящевой, соединительной тканей). Мы сообразили, что ни раз региональный бюджет не может сейчас обеспечить довольно данных пациентов», — поведала Светлана Каримова.
На сегодня в дорогостоящем лечении нуждаются порядка 170 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, из которых только 70 пациентов в получают терапию. Из их четверть получают её благодаря обращению в прокуратуру и суды, а приблизительно половины пациентов получают соответственное жизненно-необходимое лечение за счет средств благодетелей. произнесла председатель Межрегиональной публичной организации помощи клиентам с заболеваниями, связанными с неконтролируемой активацией комплемента «Другая Жизнь» Анастасия Татарникова поведала, что за последний год из-за отсутствия нужных фармацевтических средств 5 детей и больше 10 взрослых с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия погибли.
Невзирая на то, что в Москве «самое обеспеченное» здравоохранение, пациенты с редчайшими заболеваниями сталкиваются в столице с теми же неуввязками. «На данный момент в столичном регистре порядка 17 больных с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия, 9 из их нуждаются в терапии по актуальным свидетельствам. На нынешний момент ни раз из девятерых больных не обеспечиваются за счет бюджета», — поведала Анастасия Татарникова. По ее же словам, в Санкт-Петербурге 10 больных с диагнозом пароксизмальная ночная гемоглобинурия, из их только раз человек получает лечение за счет средств городского бюджета.